原标题：新药研发：成本过高盈利慢，行业困境如何打破？

　　赢加雅集

根据IMS Health的统计，2005年全球医药市场规模达6020亿美元，其中美国占43%，市场规模为2400亿美元，是全球最大的医药市场，而中国仅以117亿美元的市场占全球医药市场不足2%的份额。其中关键在于美国产品是以专利药为主体，而我国以仿制药为主。

目前，我国创新型药物品种数量仍寥若晨星。数据显示，目前我国企业生产的化学药品97%为仿制药。医药行业发展依托的是粗放式的仿制发展模式，处于产业链的低端环节。

即使是中国原创新药的青蒿素，也由于专利被抢先注册而痛失国际市场。青蒿素是1971年我国科研人员从黄花蒿叶中提取分离到的抗疟疾药物，是中国唯一一个分子结构得到国际认可的中药。但其知识产权早已被瑞士诺华和法国赛诺菲获得，目前已被国外20多家企业仿制。因此，虽说我国是青蒿生产的第一大国，中国医药企业却仅仅处于原料供应商的地位，利益大头仍然控制在跨国医药巨头的手中，甚至中国同类药品出口时还须补交专利使用费。

为了改变行业现状，2015年至2016年，国务院、CFDA等各部委出台了一系列医改相关文件，给医药行业带来深远影响。

2015年发布的《关于药品注册审评审批若干政策的公告》明确了药品优先审评的品种和政策措施。

2016年3月，国务院发布《关于开展仿制药质量和疗效一致性评价的意见》，要求对国家基本药物目录中2007年10月1日前批准上市的化学药品仿制药口服固体制剂在2018年底前完成一致性评价。

每一次变革都将给弄潮儿带来新的机遇。经历种种变化后，我们终将收获更为专业灵活的产业链、更有效率且更能适应患者需求的医疗卫生体系，包括产业链的进一步细分与重构、渠道的精简与终端市场的下沉。

如何提升创新药研发效率？

如何加快新药审评的速度？

新药的研发专利如何能够在国内更有效地流转？

新药研发急需资本助力

新药研发中间，每个创业者应该有工匠精神。

未来新药审批制度会越来约完善，淘汰一些没有核心专利的药物，药企。

结合内部外部力量推动机制改革，加快药物在研发和流转中间出现的弊端。

垂直型转化率一定高于平台通用型，但平台通用型的体量和市场是远大于前者的。

药物研发过程中严格把控质量关，

确保创新药到达患者手里的质量与国际接轨

未来的趋势应该和欧美相同，技术整合，企业合作，资本推动。 各方合作，呼吁取消招标环节，加快药物在销售端的流转环节。

充分发挥自己的优势，用自己的特长做别人做不了的事情。遇到研发短板时，要整合外部资源

1、如何提升创新药研发效率？

1.充分发挥自己的优势，用自己的特长做别人做不了的事情。

遇到研发短板时，要整合外部资源，找CRO来合作，合作时要找全世界领域里数一数二的CRO企业，谈判的过程中要约定好权利义务，实施过程中公司内部要有专门的项目管理人员进行对接，确保对方给予最好的资源和最好的技术团队来做，以保证研发的质量和进度。沟通的过程也是博弈的过程，需要同时选两家合作单位，以防备有变数。

2.研发新药时要设置门槛，要在某一方面用“工匠精神”做到极致。

比如，主要的化合物一定会有小小的杂质，把杂质核做小，危害性做到最小，结构做到最好，做到别人无法超越，就可能建立一个别人无法超越的门槛。由情报部门搜集全球最好的、最棒的、最先进的创新药，在这个基础上加工找出一个更好的药。

3.未来的研发趋势可能会向美国趋同：高校之间的技术整合、企业之间的合作、资本之间的合作会逐步加强，不同阶段的研发会由不同的机构来承担。

补充信息：

医药定制研发生产（CMO）特指化学制药中的中间体、原料药或者制剂的合同委托生产，是伴随跨国制药公司由“内部协作的垂直一体化”业务模式向“专业外包的开放合作”业务模式不断转变的过程中发展起来的，其与CRO（医药合同研究企业）和CSO（医药合同销售企业）共同构成跨国制药公司“开放合作”业务模式下的专业外包业务模式。

医药中间体分为CMO、CRO、CSO 三个子行业，其中CRO是最大的细分行业，CMO和CRO有大量业务是重合的，CMO和CSO有少量业务是重合的。

赢加观点：

新药研发整个过程漫长而耗资巨大，国际新药研发已出现了阶段分工等现象。

如中晚期临床试验及市场销售耗资大，需要大量资源，往往集中在大型制药企业。早期药物研发依赖新科技新技术，风险大，越来越多由小制药企业或初创企业完成，然后与大型药企形成合作共同开发。

目前许多国际大制药企业面临着老药专利即将过期的问题，急需新药项目填补产品管道。面对巨大市场需求与新药产出进入瓶颈阶段的矛盾，大型药企急需大量高质量且能改善目前疾病治疗的创新药项目。

这就为小型药企提供了市场机会，在完成早期药物筛选，临床前化合物优化甚至一期临床之后，小企业便可开始寻求合作，获得进一步开发的资金，与其他大型药企共同完成后期临床开发，药物申报及最终市场销售。

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如何加快新药审评的速度？

1.了解国际新药审评规则，每个国家都有进人体试验的标准，目前我国CFDA（国家食品药品监督管理总局）对研究数据的要求是全世界最全的，药管局每年收到6000多项申请项目，而评审人员仅100人左右，项目申请后需要排队1~2年，甚至更长。

可以在新加坡、台湾、澳大利亚寻找可以做人体试验的机构，在当地成立公司，给医院看评估试验数据，只要能保护参加试验的志愿者的安全和利益，医院的伦理委员会审核认为没有问题，就可以开始人体试验。CFDA对于在新加坡和台湾的一些针对亚洲人的数据是可以接受的，澳大利亚因为人种不同，到了国内还要重新做，在全球拿到的实验数据，在Ⅰ期和ⅡA初步过一下，通过做工作可以直接进入ⅡB期临床，缩短新药研发审评时间。

2.新的新药审评制度对我们比较有利，很多都借鉴了美国FDA的，如果同步在美国FDA申报，在FDA讨论的会议纪要可以作为数据包提交给CFDA。作为创新药研发企业，要加强与审评人员的沟通，多从技术的角度、用充分的数据让审评人员对新药产生信任，减少反复的时间。

补充信息：

2012年1月，美国食品药品管理局（Foodand Drug Administration，FDA）批准了Kalydeco的上市，这是第一个针对囊性纤维化变性（cystic fibrosis，CF）根本病因进行治疗的药物。整个审核过程仅仅花了3个月，是FDA历史上审批最快的新药之一。

中外新药上市都要过两道关卡，新药临床试验审批(IND)和新药生产上市审批(NDA)。

中外药品审批操作程序很相近，但中国药品审批平均需要八年时间，相比之下其他市场只要四年。

人员短缺和投入是造成现如今审批速度跟不上的原因之一。

企业大量重复申报，占用审评资源，是导致审评进展缓慢的一个原因。“同一个品种批得太多，无序竞争，市场混乱”，也是药品审评部门官员对外公开发言中，经常提及的行业弊病。

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药的研发专利如何能够在国内更有效地流转？

生产环节：

1.在政策层面，新药注册向原研药、孤儿药、重大疾病治疗和慢性病用药等市场急需品种倾斜的趋势愈发明显。一个重要的思路转变就是“以需求为导向”，为新药研发上市指明了方向。“十二五”期间，中央财政计划在重大新药创制项目投资100亿元，生物技术药物、抗感染、心血管、消化系统和抗肿瘤药物将是投入重点，其中一个重要的思路转变就是“以需求为导向”，为新药研发上市指明了方向。

2.原来新药生产研发企业必须自己新建GMP厂房，现在可以不用自己建，这个政策可以整合社会资源，实现成本最优。

3.研发过程中的质量控制非常重要，尤其是生物药的研发，大分子药的质量与国外比差距很大，标准化管理的能力、生产过程中的质量把控都出了很多问题，需要前瞻性考虑，确保创新药到达患者手里的质量与国际接轨。

营销环节：

1.各个省份招标的进度推迟对创新药的上市影响比较大，希望呼吁国家出台相关支持政策。

2.国外医药企业销售新药基本通过自建销售团队实现，而中国有自建队伍的企业不多，药企多采用大包、招商等传统模式，新药使用代理模式未必能做好。此外，企业向研发转型，如果以往运作产品的经验与新产品的思路不匹配，创新药的销售就会低于预期。

3.由于仿制药不具有唯一性，而新药在专利保护期内是排他的，所以新药上市后往往会作为战略性产品来培养，在人力、物力和市场运作等方面投入巨大资源。事实上企业对新药的重视和投入能够持续多久，也往往决定了新药能否成为“重磅炸弹”。

补充信息：

不可否认，仿制药市场在各国严控医疗卫生支出增长的大环境下仍然存在一定的市场机会。然而，制药行业产品与公众健康息息相关，低端仿制药过于集中势必导致资源浪费、技术创新动力不足，也让中国药企沦为产能工具，国内医药企业之间不可避免的恶性竞争导致市场利润空间被压缩。因此，若想形成核心竞争力，研发出一类新药无疑是企业转型和销售制胜的关键。

对生物医学研究的重现性是新药研发基础。目前，医学研究存在很大的虚假成分，大部分研究结果并不具备重复性。因此，学术研究终究不能代替新药开发的系统工程的比较研究。因此，应认识新药的学术研究与开发研究的差异。

除此之外，严格的创新标准也是保护专利的基础。如何从临床失败案例吸取教训，反思研发实际业绩更值得业界重视。

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新药研发急需资本助力

1.新药研发周期长、风险高，且投资巨大。新药研发的初始阶段常有各种科研经费、政府基金或非营利性基金的支持。有些投早期项目的种子基金或天使投资人也可能参与。许多大型跨国药企都建立了专投早期研发项目的基金。当项目进入动物实验阶段，机构投资人，如规模较小的VC会开始参与。项目进入临床研究阶段，特别是Ⅰ、Ⅱ期，新药的表现开始明朗，大型的VC甚至PE会加入投资阵营。

2. 新药研发项目越到后期，特别是进入到临床试验阶段时所需投资越大，在企业自主资金不能满足需求时，通过IPO或者增发新股是药企筹集资金的重要手段。但是，目前国内新药研发投资尚未形成全链条的接力棒式资金，在药品研发的前中后期没有形成对应的基金进行全程的投资和扶持。也正是因为没有形成完整的投资链，使得很多投资者不敢在药品研发的前期贸然投资。

补充信息：

新三板的活跃正从一定程度实现了新药研发资金更好的退出。一些小型公司往往专注于某一领域，行业方向不错，但因为本身规模、市场容量相对较小，存在销售规模等瓶颈，达到主板上市要求有一定难度。新三板则成为不少初创期新药公司够得着的选择，不仅为前期投入的风险资本提供了退出通道，企业通过新三板还能吸引更多创投资金，不少新药研发企业更是通过新三板募得所需的新药研发经费。

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怎样推动新药研发产业链条完善发展？

1. 市场政策：获得新药证书，还只是万里长征走出的第一步。“定价、备案、招标、进医院、商业配送等等，都是必须走的程序。特别是招标，各地时间不定。通过省级招标，还需要通过医院药事委员会的审批环节。希望能形成国家、企业和个人共同负担的医疗机制，让自主创新药早日纳入国家医保目录。

2.税收扶持政策：应在建设创新型国家的顶层设计中完善税收体系，更加有效地引导和扶持医药创新产业的健康快速发展。

补充信息：

FDA在2012年批准了39个新药，是近15年来的最高。

因为医疗保险、共保减负以及针对无保险病人的扩展通道计划，少数美国人只需要为这些最昂贵的药物支付几千美金。在美国，最直接的客户并不是病人，也不是独立的内科医师，尽管内科医师能促进对药物的需求。实际上，客户是政府（通过医疗保险（Medicare）和医疗补充计划（Medicaid））和私人的保险公司。正是因为保险公司和政府负责买单，医药公司能够并且确实制定了只有少数人能负担得起的价格。

用经济学术语来说，治疗性药物的需求是“无价格弹性”的：提高价格并不会减少药物的使用。

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