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基因疗法先驱者、遗传基因病专家詹姆斯·威尔逊博士


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基因疗法的先驱詹姆斯·威尔逊博士日前在波士顿STAT 峰会上表示,对基因治疗领域的研究进展倍感失望。

预言目前的基因疗法和应用技术很快将会被更新、更安全的方法所替代。


在全球基因治疗领域,詹姆斯·威尔逊博士堪称是先驱者、开拓者。他研发基因治疗30多年,几经挫折和狂风风暴,依然不悔初衷——坚信基因治疗是拯救人类于疾病水火的最佳方案。
在最近STAT峰会上,他坦言对目前基因治疗研究进展倍感失望,并预言目前的基因疗法和技术很快被更新、更安全的基因疗法所替代。

威尔逊博士说:

五年后,当我们回顾现在的基因治疗方法时,我们肯定会有完全不同的认知和感觉。



比如说治疗杜氏肌营养不良症的基因疗法,是具有完全治愈该病的潜在方法,但其临床验证评估与现在的方法可能有所不同。

作为著名的宾夕法尼亚大学医学院基因诊疗中心负责人,威尔逊博士得出如此结论是与他的亲身经历有关。

早在20年前1999年,威尔逊的团体开展了一项临床试验,一位18岁青年人杰西·盖尔辛格不幸死亡。盖尔辛格患有一种罕见的遗传疾病,他是已知第一位在基因治疗临床研究中不幸死亡的患者。

该事件让基因治疗领域研究至少停滞了10年。直到最近几年,基因治疗才逐步复兴,FDA审批了几项里程碑意义的药品上市,包括治疗遗传性失明和遗传性神经肌肉疾病等。

威尔逊博士在上述事件调查后被剥夺了行政头衔,直到2010年一直被禁止从事临床试验。他不得不转而从事研究基因治疗的病毒载体,这一枯燥但十分重要的基础研究工作。
目前,威尔逊博士从事的研究领域是为基因疗法提供安全有效的病毒载体,他对该领域的研究现状和进展感到失望。因为目前最理想的载体AAV9仍是2003年他们发现的。
威尔逊希望在中枢神经系统疾病领域打开基因治疗突破口(很可能从儿童脑瘤开始),他对基因编辑技术应用很感兴趣,他也很清楚所面临的巨大挑战和风险。
在回顾过去20年来基因医学的繁荣和衰落,很多时候是非理性和人为的。威尔逊博士认为今天的“各方面参与者更聪明,务实了”。

威尔逊博士自述研究罕见疾病的经历

当然,基因治疗领域总是一波未平一波又起。就在这个月,Solid Biosciences (SLDB)开展的关于杜氏肌无力基因疗法临床试验中,一名患者因肾脏和血液等严重损伤被迫停止了试验(威尔逊去年从该公司科学顾问委员会辞职)。

威尔逊博士认为,为克服研究过程中的挫折,基因治疗界同仁应当谨记,很多方法可以让治疗变得更完善,基因治疗既不是单个小分子,也不是类似间充质干细胞疗法,基因治疗能够让你达到设想的目标,也可能瞬间误入歧途。
最后,威尔逊博士说,希望20年后在他的维基百科简历条目中第一段话是“他是基因治疗领域的‘Johnny Appleseed’。

注释:Johnny Appleseed是美国历史上家喻户晓的传奇人物,他本职工作是园丁和传教士。他通过种植苹果树分享果实和种子,让更多人学会劳作和收获果实。


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    2022/11/19 21:17:14
  29. win7 正在配置 请勿关闭计算机,怎么办Win7开机显示正在配置Windows Update请勿关机...

    置信有很多用户都跟小编一样遇到过这样的问题&#xff0c;电脑时发现开机屏幕显现“正在配置Windows Update&#xff0c;请勿关机”(如下图所示)&#xff0c;而且还需求等大约5分钟才干进入系统。这是怎样回事呢&#xff1f;一切都是正常操作的&#xff0c;为什么开时机呈现“正…...

    2022/11/19 21:17:13
  30. 准备配置windows 请勿关闭计算机 蓝屏,Win7开机总是出现提示“配置Windows请勿关机”...

    Win7系统开机启动时总是出现“配置Windows请勿关机”的提示&#xff0c;没过几秒后电脑自动重启&#xff0c;每次开机都这样无法进入系统&#xff0c;此时碰到这种现象的用户就可以使用以下5种方法解决问题。方法一&#xff1a;开机按下F8&#xff0c;在出现的Windows高级启动选…...

    2022/11/19 21:17:12
  31. 准备windows请勿关闭计算机要多久,windows10系统提示正在准备windows请勿关闭计算机怎么办...

    有不少windows10系统用户反映说碰到这样一个情况&#xff0c;就是电脑提示正在准备windows请勿关闭计算机&#xff0c;碰到这样的问题该怎么解决呢&#xff0c;现在小编就给大家分享一下windows10系统提示正在准备windows请勿关闭计算机的具体第一种方法&#xff1a;1、2、依次…...

    2022/11/19 21:17:11
  32. 配置 已完成 请勿关闭计算机,win7系统关机提示“配置Windows Update已完成30%请勿关闭计算机”的解决方法...

    今天和大家分享一下win7系统重装了Win7旗舰版系统后&#xff0c;每次关机的时候桌面上都会显示一个“配置Windows Update的界面&#xff0c;提示请勿关闭计算机”&#xff0c;每次停留好几分钟才能正常关机&#xff0c;导致什么情况引起的呢&#xff1f;出现配置Windows Update…...

    2022/11/19 21:17:10
  33. 电脑桌面一直是清理请关闭计算机,windows7一直卡在清理 请勿关闭计算机-win7清理请勿关机,win7配置更新35%不动...

    只能是等着&#xff0c;别无他法。说是卡着如果你看硬盘灯应该在读写。如果从 Win 10 无法正常回滚&#xff0c;只能是考虑备份数据后重装系统了。解决来方案一&#xff1a;管理员运行cmd&#xff1a;net stop WuAuServcd %windir%ren SoftwareDistribution SDoldnet start WuA…...

    2022/11/19 21:17:09
  34. 计算机配置更新不起,电脑提示“配置Windows Update请勿关闭计算机”怎么办?

    原标题&#xff1a;电脑提示“配置Windows Update请勿关闭计算机”怎么办&#xff1f;win7系统中在开机与关闭的时候总是显示“配置windows update请勿关闭计算机”相信有不少朋友都曾遇到过一次两次还能忍但经常遇到就叫人感到心烦了遇到这种问题怎么办呢&#xff1f;一般的方…...

    2022/11/19 21:17:08
  35. 计算机正在配置无法关机,关机提示 windows7 正在配置windows 请勿关闭计算机 ,然后等了一晚上也没有关掉。现在电脑无法正常关机...

    关机提示 windows7 正在配置windows 请勿关闭计算机 &#xff0c;然后等了一晚上也没有关掉。现在电脑无法正常关机以下文字资料是由(历史新知网www.lishixinzhi.com)小编为大家搜集整理后发布的内容&#xff0c;让我们赶快一起来看一下吧&#xff01;关机提示 windows7 正在配…...

    2022/11/19 21:17:05
  36. 钉钉提示请勿通过开发者调试模式_钉钉请勿通过开发者调试模式是真的吗好不好用...

    钉钉请勿通过开发者调试模式是真的吗好不好用 更新时间:2020-04-20 22:24:19 浏览次数:729次 区域: 南阳 > 卧龙 列举网提醒您:为保障您的权益,请不要提前支付任何费用! 虚拟位置外设器!!轨迹模拟&虚拟位置外设神器 专业用于:钉钉,外勤365,红圈通,企业微信和…...

    2022/11/19 21:17:05
  37. 配置失败还原请勿关闭计算机怎么办,win7系统出现“配置windows update失败 还原更改 请勿关闭计算机”,长时间没反应,无法进入系统的解决方案...

    前几天班里有位学生电脑(windows 7系统)出问题了&#xff0c;具体表现是开机时一直停留在“配置windows update失败 还原更改 请勿关闭计算机”这个界面&#xff0c;长时间没反应&#xff0c;无法进入系统。这个问题原来帮其他同学也解决过&#xff0c;网上搜了不少资料&#x…...

    2022/11/19 21:17:04
  38. 一个电脑无法关闭计算机你应该怎么办,电脑显示“清理请勿关闭计算机”怎么办?...

    本文为你提供了3个有效解决电脑显示“清理请勿关闭计算机”问题的方法&#xff0c;并在最后教给你1种保护系统安全的好方法&#xff0c;一起来看看&#xff01;电脑出现“清理请勿关闭计算机”在Windows 7(SP1)和Windows Server 2008 R2 SP1中&#xff0c;添加了1个新功能在“磁…...

    2022/11/19 21:17:03
  39. 请勿关闭计算机还原更改要多久,电脑显示:配置windows更新失败,正在还原更改,请勿关闭计算机怎么办...

    许多用户在长期不使用电脑的时候&#xff0c;开启电脑发现电脑显示&#xff1a;配置windows更新失败&#xff0c;正在还原更改&#xff0c;请勿关闭计算机。。.这要怎么办呢&#xff1f;下面小编就带着大家一起看看吧&#xff01;如果能够正常进入系统&#xff0c;建议您暂时移…...

    2022/11/19 21:17:02
  40. 还原更改请勿关闭计算机 要多久,配置windows update失败 还原更改 请勿关闭计算机,电脑开机后一直显示以...

    配置windows update失败 还原更改 请勿关闭计算机&#xff0c;电脑开机后一直显示以以下文字资料是由(历史新知网www.lishixinzhi.com)小编为大家搜集整理后发布的内容&#xff0c;让我们赶快一起来看一下吧&#xff01;配置windows update失败 还原更改 请勿关闭计算机&#x…...

    2022/11/19 21:17:01
  41. 电脑配置中请勿关闭计算机怎么办,准备配置windows请勿关闭计算机一直显示怎么办【图解】...

    不知道大家有没有遇到过这样的一个问题&#xff0c;就是我们的win7系统在关机的时候&#xff0c;总是喜欢显示“准备配置windows&#xff0c;请勿关机”这样的一个页面&#xff0c;没有什么大碍&#xff0c;但是如果一直等着的话就要两个小时甚至更久都关不了机&#xff0c;非常…...

    2022/11/19 21:17:00
  42. 正在准备配置请勿关闭计算机,正在准备配置windows请勿关闭计算机时间长了解决教程...

    当电脑出现正在准备配置windows请勿关闭计算机时&#xff0c;一般是您正对windows进行升级&#xff0c;但是这个要是长时间没有反应&#xff0c;我们不能再傻等下去了。可能是电脑出了别的问题了&#xff0c;来看看教程的说法。正在准备配置windows请勿关闭计算机时间长了方法一…...

    2022/11/19 21:16:59
  43. 配置失败还原请勿关闭计算机,配置Windows Update失败,还原更改请勿关闭计算机...

    我们使用电脑的过程中有时会遇到这种情况&#xff0c;当我们打开电脑之后&#xff0c;发现一直停留在一个界面&#xff1a;“配置Windows Update失败&#xff0c;还原更改请勿关闭计算机”&#xff0c;等了许久还是无法进入系统。如果我们遇到此类问题应该如何解决呢&#xff0…...

    2022/11/19 21:16:58
  44. 如何在iPhone上关闭“请勿打扰”

    Apple’s “Do Not Disturb While Driving” is a potentially lifesaving iPhone feature, but it doesn’t always turn on automatically at the appropriate time. For example, you might be a passenger in a moving car, but your iPhone may think you’re the one dri…...

    2022/11/19 21:16:57